自我院建院以來,以胡高云教授為帶頭人的重大疾病小分子藥物研究組一直致力于抗纖維化藥物的研究與開發(fā)。研究組以小分子藥物吡非尼酮(Pirfenidone,已獲批上市用于特發(fā)性肺纖維化的治療)為先導(dǎo)先后發(fā)明了抗纖維化藥物氟非尼酮(Fluorofenidone)和抗糖尿病腎病藥物美氟尼酮(Mefunidone)。氟非尼酮于2016年已獲臨床批件擬開展臨床研究。作為第二代抗纖維化藥物,美氟尼酮具有活性更強,安全性更高,藥動學(xué)性質(zhì)更優(yōu)良的特點,目前正在進(jìn)行臨床前研究。
研究組的研究成果已獲多項PCT發(fā)明專利,目前在中國、歐盟、美國、日本、韓國、澳大利亞等30個國家和地區(qū)獲得授權(quán),并曾先后獲得了“十一五”和“十二五”“重大新藥創(chuàng)制”國家科技重大專項計劃兩項、國家自然科學(xué)基金項目三項、省部級科研項目十余項。
研究組前期研究工作中與抗纖維化藥物相關(guān)的研究成果已發(fā)表在Drug Discov Today, Arab J chem, Bioorg Med Chem Lett, Molecules, Arch Pharm等國際刊物上。2016年12月,隸屬于美國化學(xué)會的藥物化學(xué)領(lǐng)域No.1的國際權(quán)威期刊Journal of Medicinal Chemistry(Impact factor: 5.589, DOI: 10.1021/acs.jmedchem.6b00935)對研究組多年來以結(jié)構(gòu)優(yōu)化和新藥發(fā)現(xiàn)為目標(biāo)的研究成果進(jìn)行了系統(tǒng)全面的報道,奠定了研究組在纖維化及相關(guān)疾病的藥物研發(fā)方面的國際先進(jìn)地位。
目前,研究組圍繞纖維化相關(guān)疾病的發(fā)病機制展開了多項基于生物靶標(biāo)的藥物設(shè)計與開發(fā)并獲得突破性進(jìn)展,逐步形成良好的產(chǎn)學(xué)研及新藥研發(fā)模式,加快了纖維化相關(guān)疾病的藥物研發(fā)進(jìn)程和成果轉(zhuǎn)化。
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