我院在Science子刊等學(xué)術(shù)期刊上報道科研新進(jìn)展
生命科學(xué)學(xué)院干細(xì)胞及轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究中心科研團隊近期在CRISPR/Cas9的納米基因遞送及干細(xì)胞的自我更新等領(lǐng)域取得了系列科研成果：（1）與美國加州大學(xué)洛杉磯分校Hsian-Rong Tseng 等合作，在Science Advances期刊（Sci Adv. 2020 Oct 23;6(43):eabb7107. IF=13）發(fā)表論文1篇，安徽大學(xué)生命科學(xué)學(xué)院為文章的第一單位，班謙博士為第一通訊作者。（2）在Small期刊（Small. 2021 Jun 8:e2100546. IF=11）發(fā)表論文1篇，安徽大學(xué)生命科學(xué)學(xué)院為文章第一單位，班謙博士為第一作者，美國加州大學(xué)洛杉磯分校Hsian-Rong Tseng 等合作參與了該項工作。（3）在發(fā)育生物學(xué)老牌期刊Development（Development. 2020 Aug 24;147(16):dev185264. IF=5.6）發(fā)表論文1篇，安徽大學(xué)生命科學(xué)學(xué)院為文章第一單位和唯一通訊單位，碩士生朱振華為第一作者，葉守東副教授為通訊作者。
????目前，CRISPR/Cas9進(jìn)入細(xì)胞主要依靠病毒載體，而病毒載體在包裝能力和安全方面受到限制。該科研團隊成員將Cas9?sgRNA核糖核蛋白（RNP）復(fù)合物包裹在超分子納米顆粒（SMNP）中，然后再通過超分子納米底物的介導(dǎo)，將其遞送到間充質(zhì)干細(xì)胞和誘導(dǎo)多能干細(xì)胞等細(xì)胞類型中，證實了其對于杜興氏肌肉營養(yǎng)不良癥的基因編輯治療有充分的效果，可靶向dystrophin基因（致病基因）外顯子45-55 （708 kb）的缺失，為杜興氏肌肉營養(yǎng)不良癥的基因治療方案奠定了基礎(chǔ)。
論文鏈接：https://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/smll.202100546
????利用同源定向修復(fù)（HDR）途徑，CRISPR-Cas9基因編輯系統(tǒng)可用于敲入基因組中指定位點的治療基因，為治療諸如血紅蛋白病等遺傳性疾病提供一種通用的治療方案。該科研團隊成員進(jìn)一步基于同樣的編輯策略，通過HDR成功實現(xiàn)CRISPR-Cas9的基因敲入，并通過腹腔注射將HBB/ GFP敲入K562 3.21細(xì)胞導(dǎo)入小鼠，顯示其體內(nèi)增殖潛能，為治療血紅蛋白病的基因治療方案奠定了基礎(chǔ)。
論文鏈接：https://advances.sciencemag.org/content/6/43/eabb7107
此外，該科研團隊成員還通過化學(xué)小分子庫篩選出的小分子化合物CID755673可以在體外促進(jìn)小鼠和人胚胎干細(xì)胞的自我更新，在此條件下培養(yǎng)的干細(xì)胞能夠分化成不同類型的成體細(xì)胞，優(yōu)化了當(dāng)前干細(xì)胞的體外培養(yǎng)條件。他們進(jìn)一步利用CRISPR/CAS9系統(tǒng)初步證明了CID755673的作用靶點是蛋白激酶D家族蛋白。文章被Development選為Highlighted article，同時配發(fā)《Protein Kinase D: a new piece in the pluripotency puzzle》進(jìn)行亮點評述。
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